Ensayo clínico
Introducción
El ensayo clínico es la principal herramienta para demostrar la eficacia y seguridad de una intervención terapéutica, diagnóstica o preventiva. Al mismo tiempo, sus características metodológicas pueden plantear problemas éticos. Por ello, es necesario establecer unas condiciones que permitan que el respeto a los sujetos prevalezca sobre los intereses científicos, sociales o económicos.
Características metodológicas
El ensayo clínico es un estudio de tipo experimental; es decir, el investigador no es un mero observador, sino que interviene para establecer las condiciones necesarias de la investigación. De hecho, sus características metodológicas le convierten en la mejor herramienta para establecer inferencias causales cuando se relaciona un tratamiento con una enfermedad. Entre estas características metodológicas se encuentra el hecho de que:
- Los ensayos clínicos suelen ser controlados; es decir, están formados al menos por dos grupos de sujetos que reciben distintas intervenciones.
- Un ensayo formado por dos grupos de pacientes, unos recibirán el tratamiento convencional o placebo (grupo control) y otros el nuevo fármaco (grupo experimental).
- Otra característica de estos estudios es especificar las condiciones de tratamiento, como las intervenciones y dosis permitidas, en un protocolo inicial.
- El método de asignación de los pacientes a un grupo se realiza mediante un procedimiento aleatorio. Este procedimiento, siempre que el tamaño de muestra sea suficiente, permite que al inicio del estudio ambos grupos sean comparables en las distintas variables (edad, sexo, distintos parámetros bioquímicos, etc.) excepto en la intervención. De este modo, se puede demostrar que las diferencias entre ambos grupos son debidas probablemente al distinto tratamiento que reciben.
La evaluación de los resultados se realiza habitualmente de forma enmascarada. En este caso, el investigador no conoce el tratamiento que ha recibido el sujeto que está evaluando; de este modo se evita el sesgo de evaluación por el cual la valoración de los resultados podría verse influida al conocer si el paciente es tratado con el fármaco control o experimental. De igual forma, también se puede enmascarar el tratamiento a los pacientes. Cuando la intervención se oculta solo a uno de los grupos se denomina simple ciego y cuando es a ambos, doble ciego.
Inicialmente, el ensayo clínico que reúne todas estas características, sería un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado frente a placebo, es el tipo de investigación idóneo para demostrar en el ámbito clínico la relación causa-efecto. De hecho, la importancia de este tipo de investigación para la obtención de fármacos más seguros y eficaces ha quedado patente desde sus inicios hace más de 50 años. No obstante, si bien es el mejor método, su aplicación no siempre será posible por motivos éticos.
Necesidad de una valoración ética
El ensayo clínico requiere una cuidadosa valoración ética debido a su propia metodología. No hay que olvidar que en esta situación la relación investigador-sujeto es distinta a la que se establece entre el médico y el paciente. Por el hecho de ser una investigación, su objetivo primario es el avance del conocimiento científico; de ahí que la atención a los pacientes se condicione a los requisitos metodológicos (asignación aleatoria, evaluación ciega, etc.) que son los que dan validez a este tipo de estudios. Por este motivo se debería evitar lo que se denomina interpretación terapéutica errónea (therapeutic misconception); es decir, cuando las expectativas sobre la seguridad y eficacia del fármaco se asimilan erróneamente al de los tratamientos convencionales, olvidando que esto aún no se ha demostrado.
Diversos documentos internacionales han recogido los principios éticos que deben estar presentes en una investigación con seres humanos; puede tomarse el ejemplo de España, donde los ensayos clínicos están regulados por un Real Decreto publicado en 2004. Los principales aspectos éticos que toman en cuenta y puede mencionarse brevemente son los siguientes:.
Respeto al sujeto de investigación
El artículo 5 de la Declaración de Helsinki señala que “la preocupación por el bienestar de los seres humanos debe tener siempre primacía sobre los intereses de la ciencia y de la sociedad”. De este modo, un punto de referencia básico durante el diseño y realización del ensayo clínico es el respeto de los sujetos de investigación.
Validez científica
La calidad metodológica es una condición sine qua non para considerar ético un ensayo clínico. Si su calidad es deficiente, se debilita o anula la capacidad para demostrar la relación causa-efecto planteada. Esto supone malgastar los recursos que se destinan a la investigación biomédica. Y lo que es más importante, se somete a los sujetos a riesgos innecesarios y se les hace perder el tiempo. A pesar de ello, frecuentemente se han detectado importantes deficiencias presentes en ensayos clínicos publicados en revistas científicas.
Relación riesgo‑beneficio favorable
Un requisito en los ensayos clínicos es que el riesgo al que se sometan los sujetos sea mínimo. Esto exige la realización de estudios previos en laboratorio y con animales en los cuales se valoran aspectos relacionados con su seguridad y mecanismo de acción.
Selección de los sujetos
La selección de los sujetos debe ser conforme a un reparto social justo de los riesgos y beneficios que se derivan del ensayo.
Conflicto de intereses
Un conflicto de intereses se da cuando el juicio profesional sobre un interés primario (salud de los pacientes o validez de la investigación) se ve influido de forma indebida por un interés secundario (beneficio económico o prestigio).
Los comités éticos de investigación clínica
Los comités éticos de investigación clínica son los encargados de evaluar la calidad ética y metodológica de los ensayos clínicos. Una característica esencial es su independencia respecto al grupo que realiza la investigación.
Otras voces
Texto de referencia
- Ruiz Canela, Miguel (Mayo 2012). «Voz:Ensayo clínico». Simón Vázquez, Carlos, ed. Nuevo Diccionario de Bióetica (2 edición) (Monte Carmelo). ISBN 978-84-8353-475-5.
